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细胞储存

2017年可能将有基因疗法通过美国审批

发布日期:2015-05-13 00:00 来源:http://www.elifebank.cn 点击:

基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。

在近日举行的麻省理工 Emtech 大会上,基因治疗公司 Spark Therapeutics 联合创始人凯瑟琳·海伊(Katherine High)表示,他们将在明年推出第一款基因治疗产品:SPK-RPE65。据介绍,SPK-RPE65可以用于治疗眼部基因突变导致的失明,这种疾病被称为遗传性视网膜营养不良,此前,没有任何药物可以治疗这种疾病。

相关媒体表示,Spark虽然是第二家向美国食品和药物管理局(FDA)提交此类治疗应用申请的公司,但它可能成为第一家进入基因治疗市场的公司。因为以往的基因治疗在临床阶段都遭遇了各种失败。1999年甚至发生了一起因实验治疗引发的并发症导致患者死亡的事件。" a* M* ?( z$ |& n2 v

在海伊看来,那些失败的案例有一部分原因是因为动物模型没能暴露出在人类身上使用基因治疗的潜在风险。海伊表示 Spark在临床试验中已经通过研发SPK-RPE65的过程解决了这类问题。该公司展示的第三阶段临床实验数据显示,在29名几乎失明的患者接受治疗一年后,有27人视力得到了提高,并且没有人因治疗产生严重的不良反应。

海伊介绍,SPK-RPE65的治疗过程需要在对患者麻醉的状态下进行约45分钟的外科手术,术后30天内即可观察到视力的变化。

Spark计划在2017年年底完成在美国食品和药物管理局的申请。在欧洲已经有两种基因疗法获得了批准,但均没有在美国食品和药物管理局完成申请。其中有一种药物因为被要求进行额外的临床试验以证明其治疗的有效性。

据悉,Spark从2007年就开始了SPK-RPE65的相关测试,同时他们也开展了血友病基因治疗的研究,目前该项目也有所进展。Spark并没有提及SPK-RPE65的治疗费用,但根据类似的基因治疗为参考,该治疗费用约为百万美元左右。

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