欢迎光临睿奥生物科技官网!
细胞储存

FDA 首次批准细胞治疗技术用于临床膝关节软骨缺损

发布日期:2016-12-22 00:00 来源:http://www.elifebank.cn 点击:

人生小哲理
 
干细胞者说

科普相当重要

尤其是前沿热点

比如干细胞

正文

美国食品药品监督管理局(FDA)12月13日正式批准Maci (在猪胶原蛋白膜上培养的自身软骨细胞)用于临床治疗成人膝关节软骨损伤。Maci 是首个 FDA 批准的运用组织工程学在支架上培养细胞的产品,其利用了患者自身膝盖的健康软骨组织。


602ace4.jpg



细胞技术治疗软骨损伤终于走进临床!美国 FDA 正式批准搭载自体细胞支架用于临床治疗膝关节软骨损伤。这意味着围绕应用自体软骨细胞治疗软骨再生领域历经数十年的相关研究宣告结束,其疗效和安全性正式获得官方认可,开始造福广大骨关节炎等软骨损伤患者。这无疑是细胞组织工程技术在骨软骨再生领域的一项重大突破。

膝关节疾病是临床上的常见病之一,可发生于各个年龄段,由于外伤、退变、过度使用、磨损或肌肉萎缩等引起软骨损伤和退化,最终将导致膝关节疼痛、畸形、活动障碍等异常表现。

由于软骨的再生能力极差,所以临床上一直没有较好的方法进行治疗,在此之前,医生们只能使用抗炎镇痛药物帮助患者缓解不适症状,到疾病终末期进行关节置换手术,用一层金属或生物假体替代软骨,而随之带来的是手术副损伤、高昂的费用、术后感觉异常以及植入材料使用寿命的限制等一系列问题。

87260a0.jpg

图 1 为造成骨关节炎因素:年龄、重复性创伤、遗传因子、肥胖

美国 FDA 批准的这项技术叫做 Maci,搭载体外扩增自体软骨细胞猪胶原蛋白膜(autologous cultured chondrocytes on porcine collagen membrane),用于治疗有症状的全层软骨损伤成年患者,FDA 官网表示,这也是 FDA 首次批准临床提取患者自体健康膝关节软骨组织在体外支架进行培养,做成治疗产品。

不同类型的软骨损伤,需要选择不同的治疗方案,所以在临床应用中要根据病情进行个体化治疗。」FDA 生物制品评估和研究中心副主任、医学博士 Celia Witten 介绍说,「Maci 的引入,也让外科医生能够为患者提供更多治疗方案。」

Maci 的操作过程可以简单表述为:先将患者自体细胞提取出来,进行体外扩增,达到一定数量以后,放入生物可吸收的猪源性胶原蛋白膜进行组装,最后由经过专门训练的外科医生放入人体关节面上的软骨损伤区域。Maci 种植体上装载有大量的软骨细胞,约为每平方厘米 50 万到 100 万个。植入 Maci 的数量取决于患者软骨损伤的范围大小,最终要保证损伤区域完全覆盖。

a0014a9.jpg

图 2 为损伤区域被细胞覆盖

这一治疗技术的安全性和有效性最终通过一项为期两年的临床试验得以证实,该研究将 Maci 与微骨折技术(是治疗软骨损伤的另一项外科治疗方法,在损伤部位向骨髓腔钻孔,利用骨髓干细胞的再生特性修复软骨)进行对比,比较两者在减轻疼痛、改善关节功能等方面的效果。

试验一共纳入 144 例患者,每组 72 例。在大部分患者在完成 2 年的临床试验后,又对他们进行了 3 年的随访研究。最终整体疗效数据显示 Maci 植入治疗比微骨折治疗产生更长期的临床获益。

当然,任何一项治疗都不是完全理想的,根据研究报道,少数患者在进行 Maci 治疗后出现一些副作用,主要包括关节疼痛、感冒样症状、头痛或背部疼痛。

总部位于美国麻萨诸塞州的剑桥市的 Vericel 公司掌握该技术的生产专利,具有 Maci 的生产能力。实际上,美国还有一家韩国公司生产的细胞产品同样引人注目,之前的研究显示,应用干细胞修复软骨的效果甚至优于自体软骨细胞,已经被用来广泛研究的干细胞包括诱导多能干细胞(iPSC)、骨髓间充质干细胞(BMMSC)、脐带血干细胞(umbilical cord blood stem cell)等。

该公司使用脐带血干细胞生产的产品可用于治疗退变或反复外伤导致的 IV 级软骨损伤(即国际软骨修复协会认定的最严重损伤)。这款产品已于去年 5 月 28 日在芝加哥的 Rush 大学医院和哈佛大学 Brigham& 妇女医院完成 II 期临床试验,并已向 FDA 递交了试验分析报告,有望在不久的将来进入临床。

目前,科罗拉多大学安舒茨医学院正在跟哈佛大学 Robert Sackstein 教授领衔的实验室合作,共同开发研究一项新的干细胞技术,该技术通过对干细胞表面进行分子改造,预期能够通过静脉注射就能让干细胞进入损伤部位,实现减轻疼痛、修复软骨并恢复关节功能的效果,而不再需要切开关节,这一疗法将大大减轻其它治疗方式带来的治疗损伤。

目前该研究已经入动物试验阶段,作者有幸成为该项目的参与者之一,希望通过努力,能够为受到软骨损伤困扰的广大患者带来更多好消息!


参考文献

1.http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm533153.htm

2.http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm533153.htm

3.http://www.medi-post.com/cartistem/

4.http://www.medi-post.com/2015/05/12972/



附:FDA治疗成人膝关节软骨缺损的自体细胞支架批准函


06d3fde.jpg


—  END  —



相关标签:细胞疗法

最近浏览: